Génterápia segíthez a születetten süketeken

2017. február 11. 14:32

Ritkán gondolunk bele, hogy a süketség, különösen ha veleszületett, milyen súlyos akadályt jelent az ember külvilághoz való alkalmazkodásában. Míg a vakok fogyatékossága azonnal észrevehetõ, a halláskárosultakon nincs ilyen feltûnõ ismertetõjegy, így segítségre is kevésbé számíthatnak.

Pedig az akusztikus ingerekre éppúgy rá vagyunk utalva születésünktõl fogva, mint a vizuálisokra. Ezért is nagy jelentõségû az a tudományos áttörés, melyet a  Harvard Egyetem tudõsai egy magyar kutatóorvos vezetésével értek el, a világon elsõként adva vissza állatkisérletekben süket egerek hallását. Az eredményes kisérletrõl a Semmelweis Egyetem közleménye alapján az MTI számolt be.

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka a belsõ fül érzékelõ szõrsejtjeinek betegsége.
   
Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelenlévõ sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belsõ fül szõrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvetõ szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulnak – írta a közlemény.
   
A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el: a vakság gyógyításától az AIDS kezeléséig sok betegégben nyújthat új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása még várat magára, ennek oka az, hogy a belsõ fül szõrsejtjei nagyon nehezen vehetõk célba a génterápia klasszikus eszközeivel.
   
A Harvard Egyetem kutatói "a trójai faló" elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírus) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban résztvevõ, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivõ rendszert.
   
A sejteredetû extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében, szervezetünkben hatalmas mennyiségben megtalálhatók. Néhány éve tudjuk, hogy bizonyos vírusok képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetõségeket és az immunrendszer elõl elbújva képesek egyik sejtbõl a másikba átjutni.
   
A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belsõ fül halló és egyensúlyozó szõrsejtjei. 
   
A beteg egerek belsõ fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követõen visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt – írták a kutatók.
   
"Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, így azt reméljük, 5-7 éven belül emberben is kipróbálható lesz a kezelés" – idézte a közlemény György Bencét, a tanulmány elsõ szerzõjét, a Harvard Egyetem kutatóorvosát, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt– és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot.
A bejegyzés trackback címe: http://egeszseg.mandiner.hu/trackback/28434